Malattie rare, Aifa approva la rimborsabilità della prima terapia per il deficit di lipasi acida
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di sebelipase alfa per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). La terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine è indicata per pazienti di tutte le età ed è il primo trattamento disponibile nel Paese per questa malattia metabolica genetica ultra-rara e progressiva causata da un difetto dell’enzima che permette di metabolizzare colesterolo e trigliceridi. Questo mancato funzionamento […]
