Farmaci, mavacamten per la cardiomiopatia ipertrofica, benefici confermati fino a 5 anni

Data di pubblicazione: 10/09/2026 alle 11:14

(Adnkronos) – Bristol Myers Squibb (Bms) ha presentato i risultati della coorte Explorer-Lte dello studio Mava-Lte in una presentazione late-breaker al Congresso 2026 della European Society of Cardiology (Esc) che si è tenuto a Monaco di Baviera. Explorer-Lte – informa una nota – rappresenta la più vasta e prolungata valutazione di pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm) sintomatica trattati con mavacamten, un inibitore della miosina cardiaca (Cmi) ampiamente studiato come trattamento di riferimento per i pazienti affetti da oHcm in classe II-III secondo la classificazione della New York Heart Association (Nyha). Questi dati – si legge – contribuiscono a comprendere che gli effetti di mavacamten si sono mantenuti fino a 5 anni con un trattamento continuo e costante. Ulteriori presentazioni al Congresso Esc relative a Colligo-Hcm, uno studio globale retrospettivo di real-world, vanno ad aggiungersi alle prove già consolidate raccolte nel mondo reale a sostegno di mavacamten, contribuendo a orientare le decisioni terapeutiche per le persone affette da questa patologia. 

“I dati fino a 5 anni di Explorer-Lte evidenziano gli effetti duraturi e clinicamente significativi di mavacamten nei pazienti con oHcm sintomatica – afferma Anjali T. Owens, direttrice medica del Centro per le cardiopatie ereditarie e professore associato di medicina presso la Perelman School of Medicine dell’università della Pennsylvania – Nel caso di una patologia cronica e progressiva che richiede un trattamento e un monitoraggio continui, i dati a lungo termine sono fondamentali per aiutare i medici a comprendere meglio in che modo una terapia possa apportare benefici ai pazienti nel corso del tempo”. 

Explorer-Lte – dettaglia Bms – è lo studio a braccio singolo, in aperto, di estensione dello studio in cieco di fase 3 Explorer-Hcm, per la valutazione della sicurezza e dell’efficacia a lungo termine di mavacamten: 231 pazienti che hanno completato lo studio Explorer-hcm sono stati arruolati nello studio di estensione a lungo termine. Una parte consistente dei pazienti ha manifestato una riduzione sostenuta e clinicamente significativa dell’ostruzione del tratto di efflusso ventricolare sinistro (Lvot), un miglioramento di almeno una classe Nyha e notevoli miglioramenti nei parametri ecocardiografici e nei biomarcatori. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza che non fossero già stati rilevati nello studio primario Explorer-Hcm. A 252 settimane, il trattamento con mavacamten ha determinato riduzioni medie rispetto al basale dell’inizio dello studio di estensione a lungo termine di -38,7 mmHg per Lvot a riposo e di -55,6 mmHg per Lvot durante la manovra di Valsalva. Quasi tutti i pazienti (97,4%) hanno raggiunto un gradiente Lvot durante la manovra di Valsalva ≤ 30 mm Hg, che rappresenta la soglia per l’ostruzione nei pazienti con oHcm. Il 69,6% dei pazienti ha migliorato di ≥1 classe Nyha e il 59,2% dei pazienti è risultato asintomatico. La frazione di eiezione ventricolare sinistra (Lvef) media è diminuita del 10,2% ed è rimasta nell’intervallo di normalità. I risultati di sicurezza sono risultati coerenti con quelli riportati nello studio Explorer-Hcm principale. 

Ulteriori dati presentati al Congresso Esc – approfondisce ancora Bms – supportano ulteriormente mavacamten e la comprensione dell’impatto della oHcm. Due presentazioni di Colligo-Hcm hanno arricchito le solide evidenze real-world a supporto di mavacamten nella pratica clinica, con un profilo di efficacia e sicurezza nel mondo reale omogeneo tra i pazienti, che offre un miglioramento dei sintomi e una riduzione dell’ostruzione di Lvot. Un’analisi complementare di uno studio osservazionale di registro real-world in Germania rafforza l’efficacia di mavacamten in diverse popolazioni geografiche, con pazienti che raggiungono riduzioni della classe Nyha coerenti con gli studi real-world precedentemente riportati. Questi risultati si aggiungono alle evidenze esistenti su mavacamten e confermano che i miglioramenti osservati negli studi clinici si ottengono anche in contesti real-world. 

“Per le persone che convivono con oHcm sintomatica, le evidenze a lungo termine e real-world offrono maggiore fiducia nelle decisioni terapeutiche e una comprensione più chiara di cosa possa significare nel tempo una terapia continuativa – dichiara Cristian Massacesi, vicepresidente esecutivo, Chief Medical Officer e responsabile dello sviluppo di Bristol Myers Squibb – Nell’ambito del nostro impegno a promuovere la ricerca cardiovascolare, i dati presentati al Congresso Esc contribuiscono a una maggiore comprensione e fiducia in mavacamten e nel suo ruolo nel supportare i pazienti nella gestione dell’oHcm, una patologia grave che per molti pazienti influisce sulle attività quotidiane”.  

Supportato dal più ampio programma di evidenze cliniche della classe di trattamento Cmi – conclude la nota – mavacamten sta ridefinendo il trattamento dell’oHcm sintomatica, migliorando capacità funzionale e sintomi e permettendo ai pazienti di condurre una vita quotidiana più attiva. 

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