Malattie Rare: Baroni (Italfarmaco), ‘centri italiani cruciali in studio givinostat per Dmd’

Data di pubblicazione: 15/04/2026 alle 18:52

“Il ruolo dell’Italia per rendere disponibile la nuova opzione terapeutica di givinostat ai pazienti” con distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) “è stato determinante. Nelle fasi di ricerca clinica i centri italiani hanno dato un contributo importante: nello studio di fase 2 erano stati identificati 4 centri, mentre poi, nella fase 3, i centri sono diventati 7. A livello europeo sicuramente l’Italia è stato il Paese che ha avuto il più alto numero di centri coinvolti nella sperimentazione clinica e, di conseguenza, anche i pazienti che sono stati identificati da poter includere in questa sperimentazione sono stati un numero decisamente importante rispetto al totale”. Lo ha detto Alessandra Baroni, medical director cluster Rare disease di Italfarmaco, all’incontro organizzato dalla farmaceutica a Milano per l’approvazione alla rimborsabilità da parte di Aifa di givinostat per la Distrofia muscolare di Duchenne.