Malattie rare, Attrv-Pn: via libera di Aifa a terapia autosomministrabile che ‘spegne’ causa

Data di pubblicazione: 21/09/2026 alle 16:23

Una singola somministrazione mensile, da effettuare in autonomia al domicilio grazie ad un dispositivo auto-iniettore, e benefici sia clinici che sulla qualità di vita dei pazienti con amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia – Attrv-Pn di stadio 1 o 2. Si tratta di eplontersen, approvato alla rimborsabilità dall’Agenzia italiana del farmaco – Aifa, in grado di agire direttamente sulla causa molecolare della patologia, bloccando a monte la produzione epatica della transtiretina – Ttr. Rara e progressiva, l’amiloidosi ereditaria mediata da Ttr interessa oggi circa 600 persone in Italia e, oltre a gravare sulla salute, ha un impatto socioeconomico elevato. È dunque ancor più importante trovare soluzioni terapeutiche e organizzative che consentano di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti di questi pazienti. Se ne è parlato a Milano in occasione dell’incontro con la stampa promosso da Astrazeneca.